Фото пресс-службы Университета «Сириус»
«Разработка ученых университета «Сириус» поможет улучшить генную терапию тяжелой формы амавроза Лебера. Результаты исследования запатентованы. Дальнейшие эксперименты, направленные на выявление клинических перспектив разработки, могут лечь в основу появления нового лекарственного препарата», — рассказали представители университета.
Разработанная исследователями научного центра трансляционной медицины «Сириуса» генная терапия — модифицированная версия аденоассоциированного вируса rAAV. Он используется для доставки сетчатки модифицированной формы человеческого гена AIPL1 в клетки. Этот ген повреждается у носителей амавроза Лебера IV типа — одной из самых тяжелых форм этого заболевания.
Повреждение этого участка приводит к гибели светочувствительных клеток сетчатки у новорожденных носителей мутантной версии AIPL1, из-за чего пациенты могут потерять зрение.
Работа ученых показала, что терапия на базе измененной формы гена AIPL1 успешно попадала в клетки и заставляла вырабатывать их необходимый белок.
«Полученные данные дополняют имеющиеся представления о внутриклеточном иммунном ответе на трансдукцию AAV векторами и смогут позволить в будущем лучше прогнозировать реакции организма пациента на генную терапию не только амавроза Лебера IV типа, но и других наследственных заболеваний», — цитирует руководителя направления «Генная терапия» Александра Карабельского пресс-служба университета «Сириус».
Читайте также: источник природного антибиотика против устойчивых бактерий вывели в «Сириусе».
Пассажиров поезда Воркута – Новороссийск встретили утром 30 июня. Они рассказали журналистам о моменте трагедии,…
Июль — макушка лета и разгар сезона отпусков. Если уже успели сжечь спину на пляже,…
Василий Шутов, преподаватель кафедры «Защита информации» РТУ МИРЭА, поделился рекомендациями по безопасной утилизации старых смартфонов,…
Автомобильный затор образовался с утра 30 июня на подъезде к мосту со стороны Краснодарского края.…
Жалованная грамота императрицы Екатерины II — один из главных документов Кубанского казачьего войска. Он позволил…
Международный день астероида, провозглашенный резолюцией Генеральной Ассамблеи ООН, и неформальный День наблюдения за метеоритами, отмечаются…