Новый способ лечения наследственной слепоты запатентовали в «Сириусе»

Ученые университета «Сириус» разработали модифицированный вектор для генной терапии тяжелой формы амавроза Лебера, приводящей к слепоте.

«Разработка ученых университета «Сириус» поможет улучшить генную терапию тяжелой формы амавроза Лебера. Результаты исследования запатентованы. Дальнейшие эксперименты, направленные на выявление клинических перспектив разработки, могут лечь в основу появления нового лекарственного препарата», — рассказали представители университета.

Разработанная исследователями научного центра трансляционной медицины «Сириуса» генная терапия — модифицированная версия аденоассоциированного вируса rAAV. Он используется для доставки сетчатки модифицированной формы человеческого гена AIPL1 в клетки. Этот ген повреждается у носителей амавроза Лебера IV типа — одной из самых тяжелых форм этого заболевания.

Повреждение этого участка приводит к гибели светочувствительных клеток сетчатки у новорожденных носителей мутантной версии AIPL1, из-за чего пациенты могут потерять зрение.

Работа ученых показала, что терапия на базе измененной формы гена AIPL1 успешно попадала в клетки и заставляла вырабатывать их необходимый белок.

«Полученные данные дополняют имеющиеся представления о внутриклеточном иммунном ответе на трансдукцию AAV векторами и смогут позволить в будущем лучше прогнозировать реакции организма пациента на генную терапию не только амавроза Лебера IV типа, но и других наследственных заболеваний», — цитирует руководителя направления «Генная терапия» Александра Карабельского пресс-служба университета «Сириус».

Читайте также: источник природного антибиотика против устойчивых бактерий вывели в «Сириусе».