Инновационный препарат получат пять детей с буллезным эпидермолизом на Кубани

Фонд помощи детям с тяжелыми и редкими заболеваниями «Круг добра» обеспечил детей с буллезным эпидермолизом инновационным препаратом генной терапии.

В Центре генных дерматозов НИКИ детства Минздрава Московской области началась терапия тяжелого заболевания Буллезный эпидермолиз препаратом генной терапии Беремаген геперпавек. Буллезный эпидермолиз — одно из сотни тяжелых и редких заболеваний в перечне фонда «Круг добра».

Благодаря «Кругу добра» 292 ребенка с тяжелыми формами Буллезного эпидермолиза получают жизненно необходимые перевязочные средства — дорогостоящие специальные губчатые и сетчатые повязки, бандажи для их фиксации.

До недавнего времени для терапии тяжелой болезни не было специфического препарата. Но недавно был разработан препарат генной терапии Беремаген геперпавек, который оперативно стал доступен в России детям с дистрофическим буллезным эпидермолизом и изменениями в гене COL7A1. РФ стала одной из первых стран в мире, где доступно лекарство.

В ближайшее время 47 детей с тяжелыми формами заболевания из разных регионов РФ получат терапию. Всего в ближайшие месяцы лекарство получат свыше 150 детей, которым подходит препарат, из 65 регионов страны.

Фонд «Круг добра» создан Указом Президента от 5 января 2021 года № 16 для поддержки детей с тяжелыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими заболеваниями.

В Краснодарском крае препарат получат пятеро детей. Препарат будут вводить 5 февраля в Сочи.

Читайте также: благотворительный фестиваль «Тысяча улыбок» впервые прошел в Краснодаре.